Médicaments a base de protéine
Cependant, les développements dans le domaine de la biologie moléculaire ont abouti à une augmentation de notre connaissance des systèmes biologiques et de leurs interactions. Par exemple, les scientifiques en savent plus maintenant sur les sources de nombreuses maladies et comment le corps humain réagit pour combattre les maladies. Ils se concentrent maintenant sur l'utilisation des outils et des armes propres au corps humain pour combattre les maladies en développant des thérapeutiques qui imitent les actions de l'arsenal du corps humain.
Les protéines sont des biomolécules qui sont essentielles pour déterminer la structure et pour effectuer la plupart des fonctions des cellules vivantes qui composent l'ensemble de tous les organismes vivants. Elles sont composées d'unités individuelles, appelées acides aminés, qui bien que semblables dans leur structure, ont différentes caractéristiques. Il existe environ 20 différents acides aminés et ces derniers s'assemblent pour former des chaînes de longueurs variables dont l'ensemble forme les protéines. L'ordre des acides aminés détermine la structure et la fonction de la protéine. Cet ordre est spécifié par les gènes.
Les protéines des organismes vivants sont classifiées selon leurs rôles biologiques. Ils incluent les rôles suivants :
Enzymatique - protéines qui déclenchent toutes les réactions chimiques qui se produisent dans les cellules des organismes vivants.
Transport - protéines qui transportent d'autres substances dans tout le corps ou les molécules à travers les membranes de cellules. Par exemple, la protéine d'hémoglobine transporte l'oxygène des poumons aux autres parties du corps. Structural - protéines qui aident les fonctions d'appui dans le corps. Par exemple, la kératine est la protéine qui est importante pour l'apport de cheveux et autres parties de la peau. Stockage - protéines qui emmagasinent les acides aminés. Par exemple, la caséine est la protéine du lait qui fournit une source d'acides aminés pour les bébés de mammifères. Hormonal - protéines qui coordonnent des activités du corps. Par exemple, l'insuline est l'hormone de la protéine sécrétée par le pancréas qui règle le niveau de sucre dans le sang. Récepteur - protéines qui sont fabriquées dans la membrane d'une cellule et détectent les signaux chimiques libérés par d'autres cellules. Elles contribuent à la réponse des cellules aux stimulus chimiques. Contractile - protéines qui aident dans le mouvement. Par exemple, l'actine et la myosine sont responsables du mouvement des muscles. Défensif - pour la protection du corps contre les maladies. Par exemple, les anticorps sont des protéines qui protègent le corps contre les virus et les bactéries nocives.
Les médicaments à base de protéines sont n'importe quelle substance qui utilise différentes protéines à l'état naturel de n'importe quel organisme vivant, pour diagnostiquer, empêcher et traiter les maladies et les conditions ou pour reconstituer ou maintenir les fonctions normales du corps.
Les humains ont traditionnellement utilisé des sources animales et végétales pour obtenir des protéines (telles que les hormones et les facteurs de coagulation) afin de traiter les différentes maladies et conditions. Nombreuses ces dernières étaient extraites à partir de cadavres humains et animaux. Des découvertes révolutionnaires en science et médecine moderne ont propulsé la production à grande échelle de médicaments chimiques utilisés pour les soins de santé des humains.
Cependant, aujourd'hui, les progrès de la biotechnologie ont entraîné une plus grande utilisation d'organismes vivants et de substances biologiques dans la production de médicaments à base de protéines pour la santé humaine. Spécifiquement, l'utilisation de la technologie de l'ADN recombinant (ADNr) qui a permis la production de grandes quantités de médicaments à base de protéines.
Types de médicaments à base de protéines
Cytokines - ces médicaments règlent le système immunitaire. C'est-à-dire, qu'ils contiennent des protéines qui activent les cellules du système immunitaire pour effectuer différentes fonctions immunitaires. Enzymes - médicaments à base de protéines qui catalysent ou négocient la plupart des réactions biochimiques qui se produisent dans les cellules telles que la fabrication d'autres protéines ou la transformation des aliments en énergie. Hormones - médicaments à base de protéines qui régulent des fonctions du corps. En médicaments, ces protéines peuvent être utilisées pour élever les niveaux de certaines hormones, telles que l'oestrogène durant la ménopause ou pour l'insuffisance d'hormones de croissance. Elles peuvent également être utilisées pour traiter certaines maladies telles que le diabète ou des conditions telles que l'infertilité.
Facteurs de coagulation - protéines qui régulent la coagulation du sang. Ces médicaments sont utilisés pour traiter les troubles de coagulation du sang tels que l'hémophilie. Vaccins - protéines qui stimulent le système immunitaire pour produire des anticorps spécifiques utilisés pour prévenir ou traiter les maladies. Anticorps monoclonaux - protéines qui marquent une substance étrangère spécifique (telle que les cellules cancéreuses, les maladies causées par des bactéries et des virus), pour qu'elle soit évacuée ou détruite par d'autres composants du système immunitaire. Elles sont également utilisées comme outils de diagnostic efficaces pour de nombreuses maladies génétiques spécifiques et autres conditions telles que la grossesse.
Les médicaments à base de protéines sont développées par clonage des gènes responsables de la production naturelle par le corps humain de protéines spécifiques. Les gènes sont clonés en utilisant des vecteurs tels que des bactéries. Le gène visé est d'abord isolé et ensuite incorporé aux bactéries qui se multiplient dans des bioréacteurs pour produire de nombreuses copies du gène. Les gènes clonés sont ensuite génétiquement modifiés dans des micro-organismes ou des animaux pour produire des protéines. Lorsque la protéine est utilisée comme médicament (à des fins préventives ou thérapeutiques), elle exécute la même fonction que la protéine produite naturellement dans le corps.
La biotechnologie et les médicaments à base de protéines
Avant les progrès de la biotechnologie tels que la technologie de L'ADNr, les quelques médicaments à base de protéine disponibles provenaient de prélèvements directs de cadavres humains et animaux. Par exemple, l'hormone de croissance humaine était prélevée à partir de cadavres humains et l'insuline nécessaire pour traiter le diabète était prélevé de porcs abattus. Ces médicaments étaient disponibles en quantité limitée et étaient onéreux, étant donné leurs provenance.
La biotechnologie a augmenté la production des médicaments à base de protéines de deux manières significatives:
Cellule qui provient de l'hybridation entre des cellules lymphoïdes normales de mammifères et des cellules myélomateuses de tumeurs malignes du système immunitaire. Elles se multiplient sans fin et peuvent être utilisées pour produire des médicaments à base de protéines spécifiques appelées anticorps monoclonaux qui sont efficaces dans le traitement des cancers et autres conditions.
Technologie de l'ADN recombinant
L'introduction de la technologie de l'ADNr ou du génie génétique a permis l'introduction en grande quantité de médicaments à base de protéines et à un coût raisonnable. En utilisant le génie génétique, le gène qui code la protéine requise est transféré d'un organisme à l'autre, qui est capable de produire de grandes quantités de cette protéine.
Les gènes déterminent les fonctions des protéines. Si le codage du gène d'une certaine protéine est connu, il est possible de produire cette protéine. La biotechnologie a permis aux scientifiques d'identifier les différents gènes qui codent certaines protéines. Le projet du génome humain a augmenté notre connaissance des gènes responsables de nombreuses maladies. Les gènes identifiés peuvent être utilisés pour produire des protéines et pour les administrer afin de prévenir et de traiter les maladies.
La production de médicaments à base de protéines par le biais de la technologie de l'ADNr peut être réalisée de deux façons courantes : soit par les animaux transgéniques (pharma élevage), les micro-organismes tels que les bactéries d'E. Coli ou par la culture de cellules hybridomes.
Les animaux transgéniques utilisés dans les soins de santé sont des animaux qui ont été génétiquement modifiés pour produire une protéine particulière. Le gène de l'ADN de la protéine désirée est couplé d'un signal d'ADN qui régule sa production dans les glandes mammaires.
Le nouveau gène fonctionne dans les glandes mammaires de sorte que la protéine soit seulement produite dans le lait. L'ADN couplée est injectée dans l'embryon fertilisé de la vache, du mouton, de la chèvre ou de la souris. Les embryons injectés sont implantés dans les mères porteuses. Les embryons survivants naissent ensuite normalement et une fois qu'ils ont atteint l'âge adulte et se reproduisent, ils produisent la protéine pendant la lactation. La protéine est alors récoltée du lait et formulée dans un médicament à base de cette protéine.
Médicaments à base de protéines disponibles au Canada
Les médicaments à base de protéines ont été disponibles pendant des siècles. Par exemple, les vaccinations à partir de croûtes d'affection cutanée contenant le virus de la petite vérole avaient été pratiquées pendant des siècles avant qu'on ait découvert que l'inoculation de pus prélevé de blessures, causées par l'infection d'un virus connexe, pourrait empêcher l'apparition de la petite vérole ou atténuer sa virulence. En outre, la thérapie de remplacement d'hormone telle que l'insuline pour les diabétiques et l'oestrogène pour les femmes au stage de la ménopause, a été utilisée pendant des décennies avant l'apparition de la technologie de l'ADNr.
Le développement de la technologie de l'ADNr et du clonage d'ADN a entraîné une explosion de médicaments à base de protéines pour le traitement d'une foule des maladies et de conditions. Également, l'information génomique provenant du séquençage complet du génome humain, entraînera une augmentation de découverte de nouvelles protéines et une plus grande compréhension de leurs fonctions. Ce qui augmentera éventuellement le nombre de médicaments à base de protéines.
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