Stratégie nationale relative aux produits pharmaceutiques : Rapport d'étape

Résumé

Contexte et raison d'être

Les produits pharmaceutiques sont une composante essentielle du système de santé canadien. Utilisés de manière appropriée, ils sauvent des vies, guérissent des maladies et améliorent la qualité de vie de millions de Canadiennes et Canadiens. De nouvelles formes de pharmacothérapies permettent à plus de patients d'être traités à la maison, près de leur famille. En écourtant et en prévenant les séjours en centre hospitalier, les produits pharmaceutiques contribuent aussi à alléger le fardeau des établissements et des services de santé.

Malgré ces avantages, les produits pharmaceutiques engendrent une multitude de défis liés à l'innocuité et à l'efficacité des médicaments, à leur accessibilité, à une pharmacothérapie optimale et à la viabilité même du système de santé. Les médicaments d'ordonnance constituent également la catégorie de dépenses en santé qui croît le plus rapidement et le deuxième poste de dépenses en santé au Canada. Comme les autres gouvernements du monde, le Canada est aux prises avec le défi d'optimiser les avantages des médicaments d'ordonnance pour les Canadiennes et Canadiens, tout en composant avec les risques et les complexités associés à ce secteur à évolution rapide.

À ce jour, les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux (FPT) ont déployé chacun de leur côté des efforts considérables pour faire face aux défis et assurer la gestion des produits pharmaceutiques en vue de maximiser les résultats obtenus auprès des patients tout en contribuant à la viabilité du système de santé. Toutefois, comme les responsabilités liées à plusieurs aspects des produits pharmaceutiques au Canada sont partagées entre les administrations, ce que ces dernières peuvent faire individuellement est assorti de limites et comporte des interdépendances.

En septembre 2004, les premiers ministres, conscients de l'importance croissante des produits pharmaceutiques dans les soins de santé et de la nature interjuridictionnelle des enjeux les concernant, ont demandé aux ministres de la Santé de mettre sur pied un Groupe de travail ministériel (GTM) afin d'élaborer et de mettre en oeuvre une Stratégie nationale relative aux produits pharmaceutiques (SNPP). Tous les ministres de la Santé (à l'exception de celui du Québec)¹ se sont joints à ce GTM, coprésidé par le ministre de la Santé fédéral et par le ministre de la Santé de la Colombie-Britannique.

La raison d'être de la SNPP est de se pencher sur les défis et possibilités liés au cycle de vie d'un médicament à partir d'une démarche intégrée, concertée et à volets multiples des produits pharmaceutiques à l'intérieur du système de santé.

Le présent rapport formule une série de recommandations et fournit un aperçu des progrès dans l'élaboration et la mise en oeuvre de la Stratégie à ce jour.

Grands enjeux et possibilités

Les défis et possibilités auxquels le Canada fait face en ce qui concerne la gestion des produits pharmaceutiques s'articulent autour de trois grands thèmes :

1. L'accès
2. L'innocuité, l'efficacité et l'usage approprié
3. La viabilité du système de santé

Accès

Actuellement, les Canadiennes et Canadiens disposent d'un ensemble disparate de programmes d'assurance médicaments publics et privés puisque les produits pharmaceutiques qui ne leur sont pas dispensés dans un hôpital ne sont pas régis par la Loi canadienne sur la santé. En conséquence, l'accès aux produits pharmaceutiques à l'extérieur des hôpitaux est principalement déterminé par le lieu de résidence ou par le lieu de travail, et pas nécessairement par le besoin. Dans un tel environnement, certains Canadiens ne sont pas suffisamment protégés contre le coût exorbitant des médicaments.

Les administrations font aussi face à des défis au moment d'établir quels médicaments devraient être remboursés à l'aide de leur programme public d'assurance médicaments et à quelles conditions. Jusqu'à tout récemment, la coordination entre les administrations était limitée quant au fait d'établir quels médicaments sont couverts ou non. Toutefois, le Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM) des gouvernements FPT serait en mesure d'accroître l'uniformité des décisions portant sur l'inscription de médicaments aux listes des programmes d'assurance médicaments.

L'expérience récente du Canada avec les médicaments onéreux pour le traitement de maladies rares a aussi bien illustré le défi particulier que pose le fait de déterminer quand et à quelles conditions il est opportun de rembourser à l'aide du régime public le coût des thérapies qui ne répondent pas aux normes de preuves généralement acceptées pour leur couverture. Ce défi est spécialement prononcé dans le cas des maladies pour lesquelles il n'existe aucune thérapie alternative.

Créer des approches concertées, structurées et coordonnées pour les questions d'accessibilité aux produits pharmaceutiques au Canada exigera des gouvernements qu'ils travaillent ensemble avec les principaux intervenants, y compris les patients, les praticiens, les assureurs privés et les employeurs.

Innocuité, efficacité et usage approprié

Une sélection inadéquate de médicaments, une posologie erronée, des réactions indésirables, une interaction médicamenteuse, des thérapies en double ou l'inobservance des ordonnances mettent en péril la santé des Canadiennes et Canadiens et ajoutent aux coûts du système de santé. Il est crucial que les décisions concernant les thérapies et les remboursements soient soutenus par de l'information exacte, non biaisée et actualisée sur l'efficacité d'un médicament et ses effets dans différents contextes et sur divers groupes de la population. La majorité des données probantes concernant les pharmacothérapies sont recueillies dans le cadre d'essais cliniques réalisés avant la mise en marché des produits. Il en résulte une capacité limitée de prévoir le rendement d'un médicament « dans le monde réel ». Les données recueillies en phase de prévente fournissent également bien peu d'assises pour mesurer les bienfaits et les risques associés aux nouveaux médicaments relativement aux médicaments existants et aux thérapies sans médicament.

Il est possible de relever ces défis en travaillant ensemble à améliorer et à concentrer les capacités de recherche afin que les preneurs de décisions disposent des renseignements nécessaires en vue de prendre les meilleures décisions possible en matière de traitement et de remboursement. En collaborant avec les spécialistes universitaires, les établissements de soins de santé, les professionnels de la santé et le grand public, les gouvernements pourront coordonner les activités existantes, appuyer des normes cohérentes en matière de données probantes et encourager les traitements, l'utilisation et la délivrance d'ordonnances fondés sur ces données probantes.

Viabilité du système de santé

Exception faite des soins hospitaliers, ce sont les médicaments pour lequel le Canada dépense le plus dans le système de santé. Depuis l'an 2000, le total des dépenses publiques et privées pour des médicaments d'ordonnance a progressé d'environ 12 p. cent par année. Cette ascension rapide des coûts des médicaments menace la viabilité même des programmes d'assurance médicaments publics.

Pour que les Canadiennes et Canadiens continuent de bénéficier d'une solide couverture publique de leurs médicaments, les fonds publics doivent être utilisés efficacement. En collaborant sur la question des prix des médicaments et de leur achat, les divers programmes publics d'assurance médicaments canadiens peuvent favoriser une plus grande concurrence, accroître la transparence et réduire la fragmentation du marché afin de garantir aux Canadiennes et Canadiens les meilleurs prix possible pour leurs produits pharmaceutiques.

La démarche de la SNPP

Dans le contexte d'un accès équitable à des médicaments sûrs, efficaces, prescrits et utilisés adéquatement, et pour la viabilité du système de santé, les premiers ministres ont élaboré en 2004 neuf éléments pour la SNPP, dans Un plan décennal pour consolider les soins de santé. Tout en reconnaissant qu'une amélioration substantielle et à long terme dans la gestion des produits pharmaceutiques est conditionnelle à l'avancement de tous les éléments de la SNPP, en vue de favoriser des résultats concrets et en temps opportun pour les Canadiennes et Canadiens, le GTM a déterminé cinq grands secteurs sur lesquels devraient se porter les efforts à court et à moyen terme :

1. la couverture des médicaments onéreux;
2. les médicaments onéreux pour les maladies rares;
3. une liste nationale commune de médicaments;
4. des stratégies d'achat et de fixation des prix;
5. l'innocuité et l'efficacité des médicaments dans le monde réel.

Le GTM travaille à la création et à la mise en oeuvre de solutions pratiques dans chacun de ces secteurs selon des méthodes qui reconnaissent l'interaction des forces, tiennent compte des points de vue des divers intervenants et considèrent l'ensemble des enjeux de façon complète et intégrée.

On trouvera ci-dessous un aperçu des progrès résumant les grandes réalisations dans chacune des cinq priorités de la SNPP, de même que des recommandations et des mesures projetées pour aller de l'avant.

Aperçu des progrès et recommandations

Couverture des médicaments onéreux

La couverture des médicaments onéreux (CMO) a pour objectif de s'attaquer aux difficultés financières indues auxquelles doivent faire face les Canadiennes et Canadiens pour avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin, peu importe où ils vivent ou travaillent. Une étude réalisée en 2002 estimait que 2 p. cent des Canadiennes et Canadiens ne bénéficiaient d'aucune assurance médicaments publique ou privée², même lorsqu'ils devaient débourser des sommes exorbitantes pour leurs médicaments. De même, des études réalisées antérieurement démontraient que jusqu'à 20 p. cent des Canadiennes et Canadiens étaient « sous-assurés ³. »

À cette première étape de la SNPP, le travail mené pour la CMO a été orienté vers la définition de ce qui est « onéreux » et vers l'établissement du degré général de couverture nécessaire - une sorte de filet de sûreté - pour protéger les familles canadiennes des difficultés financières. Les principes suivants ont été formulés et approuvés à titre de guide pour l'élaboration et l'évaluation des options de couverture des médicaments onéreux :

1. Universalité : tous les Canadiennes et Canadiens sont admissibles;
2. Équité : une couverture comparable partout au pays;
3. Transparence : des degrés de couverture faciles d'accès et faciles à comprendre;
4. Éprouvée : la sélection des médicaments admissibles se fonde sur des faits probants;
5. Intégrée : la protection pour les médicaments onéreux est intégrée aux programmes d'assurance médicaments publics et privés; et
6. Viable : la protection est abordable, viable et équilibrée par rapport aux autres priorités en matière de santé.

En élaborant les options pour la CMO, le GTM a d'abord réfléchi à la meilleure façon de protéger les familles canadiennes contre les coûts exorbitants de certains médicaments, c'est-à-dire des coûts élevés comparativement au revenu familial. On pourrait assurer cette protection soit en couvrant en fonction d'un seuil de protection à pourcentage variable du revenu (c.-à-d. un seuil plus bas pour les revenus plus bas, et qui est haussé au fur et à mesure que le revenu augmente), ou à l'aide d'un seuil de protection à pourcentage fixe (c.-à-d. un même pourcentage pour toutes les familles, quel que soit leur revenu). À l'avenir, le GTM se concentrera sur la possibilité d'un pourcentage variable, car il protégera mieux les familles à faible revenu.

Médicaments onéreux pour maladies rares

Les médicaments onéreux pour maladies rares ne profitent souvent qu'à un nombre restreint de patients et peuvent s'avérer très coûteux. De plus, étant donné les progrès de la technologie, le nombre de traitements disponibles et le nombre de patients soignables continueront de croître.

Le Canada n'est pas le seul à devoir faire face à la question des médicaments onéreux pour maladies rares. Plusieurs autres pays sont aussi aux prises avec les défis que posent ces médicaments à l'intérieur des systèmes de santé publics. En explorant cette avenue, le GTM a entrepris une recherche et des consultations en vue de voir comment se définissent les médicaments onéreux pour maladies rares, comment ils sont évalués et financés, comment sont fixés les prix et comment ils sont réglementés à l'échelle internationale. Les pratiques internationales et l'expérience récente du Canada soulignent l'importance, pour les administrations canadiennes, d'adopter une démarche structurée et coordonnée en matière de maladies rares.

Liste nationale commune de médicaments

Malgré les efforts des gouvernements FPT pour assurer un accès approprié aux médicaments hors du cadre des hôpitaux, des iniquités persistent au sein de la population canadienne.

Recommandations Le Groupe de travail ministériel recommande : - Que se poursuivent l'expansion progressive du Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM) et des processus communs d'évaluation en vue d'accroître les points communs entre les diverses listes de médicaments des programmes publics; et - Que l'on continue à travailler à l'élaboration d'une liste nationale commune de médicaments.

Une démarche nationale de gestion des listes de médicaments pourrait aider à la promotion d'une utilisation optimale des médicaments, réduire les iniquités dans les divers régimes FPT, parvenir à plus d'efficacité administrative et soutenir une prise de décision cohérente et fondée sur des données probantes.

Les avantages d'une démarche nationale concertée ont été déjà démontrés par le Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM)⁴. Le travail de la SNPP à ce jour a permis d'explorer la faisabilité et les avantages d'élargir le PCEM à tous les médicaments, en mettant l'accent sur les médicaments existants avec de nouvelles indications, et sur les médicaments d'oncologie. Une analyse comparative des listes de médicaments a aussi été réalisée en vue de guider l'élaboration d'une liste commune de médicaments remboursables pour toutes les administrations.

Stratégies d'achat et de fixation des prix des médicaments

Le marché canadien des produits pharmaceutiques est complexe, comporte de multiples payeurs, de même que des mesures incitatives, des priorités et des intérêts en compétition. À ce jour, il n'y a eu que très peu de coordination entre les divers programmes d'assurance médicaments FPT en ce qui a trait à la fixation des prix ou à l'achat des médicaments. Ce manque de collaboration signifie que les programmes publics sous-utilisent peut-être un pouvoir d'achat considérable, permettant à l'industrie d'exiger des prix plus élevés. Le travail en matière d'achat et de fixation des prix vise à s'attaquer à ce problème et à contribuer à la viabilité des régimes publics d'assurance médicaments (1) en atteignant la parité internationale des prix pour les médicaments non brevetés; (2) en élaborant des stratégies de fixation des prix et d'achat afin d'obtenir les meilleurs prix pour les médicaments d'ordonnance et les vaccins au Canada; et (3) en accélérant l'accès à des médicaments abordables pour les Canadiennes et Canadiens.

À ce jour, les activités se sont concentrées sur l'atteinte de prix plus concurrentiels pour les médicaments non brevetés (de sources unique et multiple) au Canada en élaborant et en analysant les options stratégiques en vue de créer une structure nationale complète d'achat et de fixation des prix. Les universitaires et l'industrie du médicament générique travaillent à l'élaboration d'options visant à en arriver à des prix plus concurrentiels et à s'attaquer aux questions de pratiques commerciales dans la chaîne d'approvisionnement des médicaments non brevetés. Désormais, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) surveille et rédige des rapports sur les prix internationaux des médicaments d'ordonnance non brevetés; le premier de ses rapports de surveillance a été déposé le 4 juillet 2006. Selon les données utilisées dans ce rapport, le CEPMB estime que, si les prix canadiens n'avaient pas dépassé les prix médians internationaux, les dépenses du Canada pour des médicaments d'ordonnance non brevetés⁵ en 2005 auraient pu être réduites de 1,47 milliards de dollars⁶.

Innocuité et efficacité des médicaments dans le monde réel

Les médicaments approuvés par Santé Canada doivent subir une série de tests cliniques rigoureux avant d'être mis en vente. Toutefois, les résutats fondés uniquement sur des essais cliniques contrôlés réalisés auprès de groupes de patients rigoureusement choisis ne sont pas suffisants pour prédire l'innocuité et l'efficacité d'un médicament dans le monde réel. Cette lacune dans l'information fait obstacle à une prise de décision efficace, fondée sur les données probantes, pour toutes les personnes concernées par la réglementation, la prescription, l'utilisation et le remboursement des médicaments. Le travail réalisé dans le domaine de l'innocuité et l'efficacité des médicaments dans le monde réel vise à mettre en place un système plus solide pour la collecte, l'interprétation et l'application de renseignements relatifs à l'innocuité et à l'efficacité des médicaments au Canada.

À ce jour, le travail réalisé pour renforcer l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité des médicaments a permis l'élaboration de quatre stratégies interdépendantes : créer un organisme national de supervision pour soutenir la collaboration et la définition de priorités; mettre en place un réseau de recherche pour renforcer les capacités existantes; capitaliser sur une participation du personnel « de première ligne » et sur de nouvelles possibilités; établir des normes claires et la transparence des preuves cliniques. Les stratégies résultent en grande partie d'une rencontre de deux jours réunissant de multiples intervenants, organisée afin de recueillir des commentaires et de relever les points de consensus. Cette rencontre a ouvert la porte à de nombreuses possibilités et a permis de constater que l'on approuvait largement l'établissement de mécanismes et des capacités nécessaires à optimiser l'innocuité et l'efficacité des médicaments dans le monde réel ⁷.

Progrès réalisés dans d'autres éléments de la SNPP

Même si, à ce jour, les efforts se sont concentrés sur les cinq éléments prioritaires de la SNPP, le travail s'est poursuivi à l'extérieur du processus de la Stratégie dans bon nombre d'autres secteurs, y compris les prescriptions électroniques et la prescription appropriée des médicaments.

Aller de l'avant

La présentation de ce rapport aux premiers ministres marque le début d'une nouvelle étape pour la SNPP. La prochaine phase inclura un travail continu dans les cinq secteurs prioritaires, comme suit :

• Pour la couverture des médicaments onéreux, les gouvernements procéderont à une analyse des politiques et des coûts et réviseront si nécessaire la méthodologie en vue d'affiner les options de couverture de ces médicaments et d'en arriver à une meilleure compréhension des conséquences en termes de coûts et de politiques.
  
  
• Pour les médicaments onéreux pour maladies rares, le GTM puisera à diverses sources d'expertise au sein du gouvernement, de la communauté des chercheurs, des patients et des fournisseurs de soins afin de s'assurer qu'une structure complète pour cette catégorie de médicaments soit élaborée.
  
  
• Pour la question d'une liste nationale commune de médicaments, les gouvernements orienteront leurs efforts vers : l'expansion du PCEM (à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé - ACMTS) pour y inclure les médicaments existants avec de nouvelles indications; la préparation d'un plan d'affaires pour le développement d'un processus commun d'évaluation des médicaments d'oncologie; et, la poursuite de leur analyse de comparaison des listes de médicaments, en se concentrant sur l'alignement des démarches politiques de ces listes. Les gouvernements amorceront également une analyse de l'expansion du processus du PCEM vers l'évaluation des classes thérapeutiques
  
  
• En ce qui concerne les stratégies d'achat et de fixation des prix, les gouvernements mettront l'accent sur : la réalisation d'une étude de rentabilité et d'un plan de mise en oeuvre pour une démarche de gestion commerciale non réglementée pour les médicaments non brevetés, tout en continuant d'envisager de possibles démarches réglementaires; l'examen des conclusions du premier rapport du CEPMB sur les prix des médicaments non brevetés et l'évaluation des répercussions des stratégies de fixation des prix; et la surveillance des activités dans l'industrie pharmaceutique et des effets des nouvelles dispositions législatives. Les questions des indications plus larges relatives aux médicaments brevetés et des démarches liées à l'examen des prix seront aussi explorées.
  
  
• Pour ce qui est de l'innocuité et de l'efficacité des médicaments dans le monde réel, les gouvernements termineront la préparation d'un plan d'affaires pour un réseau de recherche pharmaceutique et une structure de gouvernance et ce, tout en respectant les responsabilités réglementaires du gouvernement fédéral dans ce secteur. Dès l'automne 2006, les gouvernements feront participer les principaux intervenants au plan d'affaires et aux priorités en matière de surveillance et de recherche. Un document de travail décrivant en détail les questions touchant l'innocuité et l'efficacité, y compris les enjeux liés aux marqueurs de substitution et aux biomarqueurs, sera aussi utilisé pour favoriser la participation des intervenants.

La prochaine phase de la SNPP ouvrira également la porte à des possibilités futures de participation plus importantes pour les intervenants. Une consultation adéquate et bien ciblée avec les intervenants sera essentielle pour la poursuite du développement de la SNPP et la réussite de sa mise en oeuvre.