Stratégie nationale relative aux produits pharmaceutiques : Rapport d'étape

Partie III - Aperçu des progrès et recommandations : cinq secteurs prioritaires

On trouvera ci-dessous un aperçu des progrès comprenant des résumés des grandes réalisations dans chacun des cinq secteurs prioritaires, de même que des recommandations et des mesures prévues pour aller de l'avant. Même si les progrès à ce jour sont décrits séparément pour chacune des priorités, la démarche concertée et intégrée adoptée pour la mise en oeuvre de la Stratégie assure un résultat final plus imposant que la somme de toutes ses parties.

Les progrès décrits misent sur le travail passé du GTM sur les produits pharmaceutiques et sur les progrès de la SNPP dont ont discutés les ministres de la Santé FPT lors de leur rencontre d'octobre 2005. Au cours de cette rencontre, les ministres de la Santé se sont en effet entendus sur un certain nombre de mesures pour les cinq secteurs prioritaires de la SNPP (figure 6).

3.1 Couverture des médicaments onéreux

Objectif

Élaborer, évaluer et estimer les coûts d'options de couverture des médicaments onéreux (CMO) qui pourraient s'attaquer aux difficultés financières indues auxquelles doivent faire face les Canadiennes et Canadiens pour avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin, peu importe où ils vivent ou travaillent.

Contexte et raison d'être

Le système de santé public du Canada garantit aux Canadiennes et Canadiens un accès universel aux services médicaux et aux soins hospitaliers médicalement nécessaires, sans égard à leur capacité de payer. Même si plusieurs employeurs offrent une assurance médicaments et que toutes les provinces offrent un certain degré de couverture d'assurance médicaments à au moins une portion de leur population, le degré de protection offert aux Canadiennes et Canadiens varie selon le lieu où ils vivent et l'endroit où ils travaillent. Certains Canadiens ne bénéficient d'aucune couverture pour les médicaments onéreux. Une étude réalisée en 2002 estimait que 2 p. cent des Canadiens (concentrés dans les provinces atlantiques) ne bénéficiaient d'aucune assurance médicaments publique ou privée¹⁷, même lorsque la proportion de leurs dépenses pour des médicaments était exorbitante. De même, des études réalisées antérieurement semblaient indiquer que jusqu'à 20 p. cent des Canadiens étaient « sous-assurés »¹⁸. Le manque d'accès à la CMO peut générer des effets néfastes pour la santé et des répercussions économiques graves.

Progrès et réalisations

Dans le cadre de cette première étape de la SNPP, le travail pour la CMO visait d'abord à établir et à adhérer aux principes suivants, qui guident l'élaboration et l'évaluation des diverses options pour la couverture des médicaments onéreux :

1. Universalité : Tous les Canadiennes et Canadiens bénéficient d'une protection contre les difficultés financières que pourraient causer le besoin de médicaments.
2. Équité : Le degré de couverture des coûts des médicaments onéreux est comparable pour tous les Canadiennes et Canadiens.
3. Transparence : La protection offerte est transparente - c'est-à-dire, les Canadiennes et Canadiens peuvent voir aisément quelle est leur protection personnelle maximale pour les médicaments admissibles.
4. Éprouvée : On a recours à une utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse des données probantes pour prendre les décisions relatives aux médicaments admissibles.
5. Intégrée : La protection contre les coûts exorbitants des médicaments est intégrée à d'autres programmes d'assurance médicaments publics et privés.
6. Viable : La couverture des coûts des médicaments onéreux doit être assurée dans le cadre d'un programme abordable, viable et équilibré par rapport aux autres priorités en matière de santé.

Le travail pour la CMO s'est concentré sur l'élaboration, l'estimation des coûts et l'évaluation de la couverture des coûts exorbitants des médicaments :

1. en établissant le seuil de CMO, c'est-à-dire le point à partir duquel les familles canadiennes font face à des difficultés financières indues en raison du coût des médicaments;
2. en déterminant les grands éléments du concept proposé : population admissible et dépenses admissibles;
3. en estimant les coûts totaux des dépenses publiques, privées et des frais remboursables pour des médicaments onéreux. Les dépenses des régimes publics en deçà d'un seuil donné n'ont pas été incluses.

Le travail d'estimation des coûts a d'abord été d'examiner un large éventail de possibilités de seuils comportant de multiples variantes (tels un pourcentage fixe ou variable des revenus ou des sommes forfaitaires variables, par exemple). Des discussions subséquentes et des comparaisons avec les principes établis ont permis de ramener ces possibilités à deux options ( figure 7) fondamentales pour déterminer quand une famille canadienne pourrait être admissible à la CMO :

Option 1 - Pourcentage variable

Il s'agit d'un seuil de protection basé sur le coût des médicaments excédant un certain pourcentage du revenu familial; plus le revenu des familles est élevé, plus ce seuil est élevé.

• Une échelle variable de 0/3/6/9 p. cent du revenu familial, le seuil de 0 p. cent étant pour les familles dont le revenu est de moins de 20 000 $, et le seuil maximum de 9 p. cent pour les revenus de 90 000 $ et plus¹⁹.

Option 2 - Pourcentage fixe

Un seuil de protection basé sur le coût des médicaments excédant un pourcentage fixe du revenu familial.

• Pourcentage fixe établi à 4,3 % du revenu - le pourcentage moyen à partir duquel les programmes d'assurance médicaments publics actuels considèrent que les médicaments deviennent trop onéreux.

Payeurs

Toutes les administrations possèdent un programme d'assurance médicaments, lequel couvre au moins une portion de leur population. Dans le cas où une couverture est offerte, elle protège les familles contre une partie ou l'ensemble des coûts onéreux. Les coûts situés au-dessus des seuils de ces programmes, qui sont supportés par les familles, en plus de ceux assumés par les régimes publics d'assurance médicaments au nom des familles, ont été inclus dans les estimations totales des coûts pour la couverture des médicaments onéreux.

L'assurance médicaments privée paie elle aussi certains des coûts des médicaments onéreux au nom des familles canadiennes. Toutefois, ce sont les employeurs qui, le plus souvent, assument les coûts d'une telle assurance. Pour démontrer l'impact du maintien d'une couverture d'assurance médicaments privée, l'estimation des coûts a été fournie à la fois avec et sans le maintien d'une assurance privée pour assumer les coûts de ces médicaments onéreux.

Considérations

• Les estimations ne supposent pas que le degré actuel de couverture d'assurance médicaments des familles canadiennes serait réduit.
• Le travail effectué à ce jour n'incluait pas de discussions sur les démarches en matière de financement, et n'a pas non plus présupposé de concept précis ou de démarche pour la mise en oeuvre.
• À l'heure actuelle, des estimations variées des écarts en matière de couverture ont été produites - c'est-à-dire, le coût des médicaments onéreux étant assumé par les familles canadiennes mais n'étant pas couvert par un régime privé ou public. Par exemple, le graphique ci-dessous (figure 8) évalue entre 1,4 et 2,2 milliards $ les dépenses personnelles actuelles des familles au-delà des deux seuils de CMO, tandis que d'autres études estiment ce montant à la baisse (p. ex. : moins d'un milliard $) ²⁰. Du travail reste à faire pour en venir à un consensus sur l'étendue estimée de ces écarts.
• L'estimation des coûts reflète le coût total des médicaments onéreux qui se situe au-dessus du seuil de CMO, y compris les fonds publics actuels et de nouveaux fonds publics.
• Le seuil fixe avait été estimé au départ à 4,3 p. cent du revenu familial, parce qu'il s'agissait du seuil maximal moyen des quatre régimes publics d'assurance médicaments au pays étant basés sur le revenu (CB, SK, MB, ON). Pour aller de l'avant, ce seuil sera relevé à 5 p. cent, puisque les analyses réalisées à ce jour suggèrent que cet ajustement se traduira par peu de différences sur le plan quantitatif et sera plus facile à communiquer.

Figure 7 : Deux options et quatre variations

Figure 8 : Comparaison des estimations de coûts des options CMO : deux options et quatre variations

• Le graphique ci-dessus illustre les estimations générales de coûts des options de la CMO. Les coûts et la répartition des coûts selon les catégories de payeurs (public, privé, famille) sont fondés sur des modèles et doivent être considérés à titre de modèle d'orientation et non comme valeurs actualisées
• La colonne Actuel (à l'extrême gauche) illustre les dépenses actuelles par les payeurs, et sert de point de référence pour la comparaison des options. Notez que les dépenses personnelles des familles sont les dépenses qui ne sont pas couvertes actuellement par les régimes publics ou privés.
• Chaque option de la CMO démontre comment les dépenses actuelles seraient potentiellement réalignées selon les payeurs (public, privé, famille).
• Les coûts de la CMO (bleu foncé) pour chaque option comprennent les dépenses actuelles et nouvelles qui seraient potentiellement requises pour rembourser les coûts au-delà d'un seuil particulier de la CMO :
  • Option 1a : les estimations du coût total de la CMO comprennent les dépenses actuelles de 5,6 milliards $ au-delà du seuil de CMO et de nouvelles dépenses publiques de 2,2 milliards $.
  • Option 1b : les estimations du coût total de la CMO comprennent les dépenses actuelles de 5,6 milliards $ au-delà du seuil de la CMO et de nouvelles dépenses publiques de 4,7 milliards $.
  • Option 2a : les estimations du coût total de la CMO comprennent les dépenses actuelles de 5,2 milliards $ au-delà du seuil de la CMO et de nouvelles dépenses publiques de 1,4 milliards $.
  • Option 2b : les estimations du coût total de la CMO comprennent les dépenses actuelles de 5,2 milliards $ au-delà du seuil de la CMO et de nouvelles dépenses publiques de 4,2 milliards $.
• La figure 8 ne montre pas comment la consommation des médicaments et les dépenses pourraient évoluer comme résultat d'un changement de la CMO.

Une comparaison de ces diverses options permet de constater que :

• L'option privilégiant un pourcentage variable du revenu pourrait protéger plus efficacement les familles à faible revenu, bien qu'elle soit plus coûteuse.
• Le total des coûts publics de la CMO serait moins élevé si les régimes privés continuaient d'offrir une couverture d'assurance médicaments aux Canadiennes et Canadiens qui sont déjà titulaires d'un régime privé, y compris ceux qui doivent faire face à des coûts élevés pour leurs médicaments.

Prochaines étapes

En vue de faciliter la prise de décision, on poursuivra le travail sur les analyses de coûts et de politiques portant sur les deux options recommandées.

Conception du régime

La formule quant au seuil d'admissibilité devra être affinée, afin que ce seuil puisse le mieux possible protéger les Canadiennes et Canadiens des
« difficultés financières indues », tout en s'accordant aux principes stratégiques déjà énoncés. Ce travail comprendra des analyses supplémentaires de l'incidence des différents moyens de mesurer le
« revenu », y compris les ajustements possibles (p. ex., concernant la taille des familles).

Considérations de mise en oeuvre

Le travail sur le financement et les autres aspects de la mise en oeuvre n'a pas encore eu lieu, mais le tout pourrait débuter au cours de la prochaine phase de travail sur la SNPP. La coordination avec les régimes d'assurance médicaments publics et le rôle des assurances privées prendront alors une importance particulière.

Considérations touchant la viabilité

Plusieurs questions ont été soulevées en vue d'une analyse plus poussée (p. ex., effet de levier de l'inflation, vieillissement de la population, demande accumulée, changements dans les comportements d'utilisation, comportements de prescription et gestion des listes), mais l'on reconnaît que ces facteurs peuvent être atténués par la conception même du régime, alors que d'autres sont des questions sociétales à portée plus large. De plus, il est reconnu que ces facteurs n'ont pas tous la même portée, que ce soit en raison du moment où ils surviendront ou de l'étendue des répercussions qu'ils auront sur la CMO.

Évaluation des coûts

Le travail devra se poursuivre en vue d'affiner l'évaluation des coûts des options et variantes de la CMO, particulièrement en ce qui a trait à la ventilation des coûts (sommes à défrayer, payeur public et payeur privé). Ce travail pourrait inclure une révision de la méthodologie utilisée pour procéder à l'actuelle estimation des coûts, et pourrait aussi vérifier si des données plus étoffées sont disponibles pour que l'étude des coûts soit moins tributaire de faits hypothétiques.

Collaboration des intervenants

Les intervenants collaboreront au travail d'analyse plus poussée de la politique. Il sera nécessaire de tenir compte des objectifs des divers intervenants et de s'assurer que les impacts et les réactions potentielles des intervenants sont bien cernés et pris en compte lors de travaux futurs.

3.2 Médicaments onéreux pour maladies rares

Objectif

Créer et mettre en oeuvre des processus et des normes nationales en vue de s'assurer que les Canadiennes et Canadiens souffrant de maladies rares graves et évolutives et qui mettent leur vie en danger puissent avoir accès à des traitements abordables et appropriés.

Contexte et raison d'être

Les médicaments onéreux pour maladies rares posent un ensemble de défis complexes pour le système de santé public. Plusieurs administrations internationales se sont individuellement attaquées à ces défis. Le coût de ces médicaments peut être prohibitif et ils ne profitent souvent qu'à un nombre restreint de patients. Historiquement, le nombre de maladies rares pouvant être traitées a toujours été relativement peu élevé. Or, avec les avancées technologiques et scientifiques d'aujourd'hui, le nombre de traitements et de patients pouvant être traités est en hausse.

Les administrations du Canada sont soumises à des pressions sans cesse croissantes pour le financement de cette catégorie de médicaments et pour l'élaboration de procédures visant à faire face aux dilemmes éthiques touchant l'accès à ces produits et à d'autres médicaments. Puisque les maladies rares affectent peu de patients, ces produits viennent mettre en doute les démarches classiques de collecte de données, tant dans le cadre des essais cliniques qu'au moment de l'utilisation « dans le monde réel » après la mise en marché. La nécessité d'un traitement efficace n'en est toutefois pas moins légitime pour les patients souffrant d'une maladie rare que pour ceux qui sont aux prises avec des maladies plus courantes. Par conséquent, on songe à faire en sorte que le processus décisionnel actuel se penche de façon différente sur les cas de médicaments onéreux pour maladies rares. Toutes les administrations sont aux prises avec le défi que pose le fait de déterminer quand et à quelles conditions il est opportun de rembourser à l'aide du régime public des thérapies qui ne répondent pas aux normes habituelles de données probantes visant à justifier une couverture, particulièrement dans les cas où il n'existe aucune pharmacothérapie alternative.

La question des médicaments onéreux pour maladies rares touche plusieurs, voire tous les éléments de la SNPP, ce qui vient confirmer le fait qu'ils sont interreliés. Une structure complète pour ces médicaments aidera à améliorer la compréhension du Canada envers des maladies rares, permettra d'aligner les programmes et les processus actuels dans les diverses administrations, améliorera le processus décisionnel et fournira également des lignes directrices pour prendre en charge la recherche, les données probantes, les coûts, l'accès, le financement et les questions éthiques.

Progrès et réalisations

Les activités visant la création d'une structure pour les médicaments onéreux pour maladies rares ont fait en sorte :

• de comprendre le besoin de médicaments onéreux pour maladies rares et de favoriser une compréhension commune des grands enjeux qui les concernent; et
• d'amorcer une recherche de pharmacovigilance pour la maladie de Fabry.

En vue de comprendre le besoin de médicaments onéreux pour maladies rares et de favoriser la compréhension commune des grands enjeux qui les concernent :

• une série de documents d'information sur ces médicaments a été réalisée pour examiner les politiques et définitions concernant les médicaments « rares » ou « orphelins » au sein de cinq administrations internationales : l'Australie, le Japon, le Singapour, les États-Unis et l'Union européenne (été 2005);
• une séance de travail réunissant des représentants des gouvernements FPT, le Comité consultatif canadien d'expertise sur les médicaments, l'industrie pharmaceutique, des cliniciens et des chercheurs a été organisée en vue de discuter des défis liés à l'évaluation des thérapies pour les maladies rares et d'explorer les ébauches de concepts pour une structure pour ces médicaments (automne 2005); et
• un groupe de travail restreint a rencontré des délégués internationaux en vue de se renseigner sur les questions touchant les médicaments onéreux pour maladies rares, pour échanger de l'information sur les pratiques exemplaires de gestion de ces médicaments et pour explorer les possibilités de collaboration internationale (automne 2005).

La recherche à ce jour a révélé qu'il n'existe pas de définition commune à l'échelle internationale, ni d'ensemble de critères pour qualifier les « maladies rares ». Les définitions existantes sont plutôt arbitraires, ne sont pas à caractère informatif et n'aident pas à la prise de décision pour un éventuel accès au marché. De même, aucune des administrations étudiées n'était dotée d'une démarche significative et étoffée pour traiter les questions éthiques touchant l'attribution et les décisions fondées sur des données probantes concernant ces médicaments. Les constatations ont permis de souligner l'importance de pouvoir compter sur des processus et des normes qui permettraient :

• l'uniformité, à l'échelle internationale, de l'évaluation du profil risques-avantages des thérapies de pointe;
• un accès opportun (disponibilité commerciale et financement public) à de thérapies appuyées par des données cliniques;
• l'application de normes d'évaluation nationales uniformes adaptées et spécifiques aux traitements des maladies rares et aux thérapies de pointe;
• la viabilité du financement public pour le traitement des maladies rares;
• l'élaboration de mécanismes adéquats pour la surveillance et l'évaluation des nouvelles thérapies pour maladies rares; et
• l'inclusion de considérations éthiques et de l'opinion du public dans les processus décisionnels.

Élaborer une étude de pharmacovigilance pour la maladie de Fabry :

• En accord avec les orientations fournies par les ministres de la Santé en octobre 2005, les gouvernements FPT et les manufacturiers ont complété l'élaboration d'une entente en vue d'une étude de recherche à durée limitée sur les pharmacothérapies pour la maladie de Fabry, grâce à laquelle 100 patients canadiens auront accès à l'enzymothérapie substitutive.
• Les connaissances obtenues à la suite de la réalisation et des résultats de cette étude permettront de mieux renseigner les gouvernements pour la prise en charge des défis particuliers que posent les maladies rares. La plus importante sera certainement le besoin de mettre en place de nouvelles démarches visant à évaluer l'efficacité des médicaments utilisés par de très petits groupes de patients.

Prochaines étapes

Lea administrations FPT accélèrent leur travail dans ce secteur et mettent pleinement à contribution les experts, les responsables fédéraux de la réglementation, les patients et la population canadienne. Compte tenu de la complexité du dossier, une démarche concertée est nécessaire pour s'assurer que les thérapies comportant des médicaments onéreux pour maladies rares financés par les deniers publics ont fait la preuve qu'elles sont valables pour les Canadiennes et Canadiens. La prochaine phase du travail se concentrera sur :

L'expérience internationale

• L'évaluation des démarches internationales concernant les médicaments onéreux pour maladies rares se poursuivra, afin de voir comment les autres pays font face collectivement aux défis qui sont les leurs.

Participation des intervenants

• Un petit groupe d'experts sera convoqué en vue d'identifier des stratégies à court, moyen et long terme pour l'amélioration des processus et des mécanismes existants visant à décider de l'accès aux médicaments pour maladies rares et à d'autres traitements de pointe.
• Les fonctionnaires vont également se pencher sur des modèles de participation du public et identifier un mécanisme approprié pour parvenir à des échanges significatifs sur les choix de société que suppose la décision de donner accès à ces médicaments et d'en assumer les coûts. Cette participation devrait débuter à la fin de 2006.

Création d'une structure

• S'inspirer de l'expertise du gouvernement, de la communauté des chercheurs, des patients et des fournisseurs de soins afin de s'assurer qu'une structure complète concernant les médicaments onéreux pour maladies rares soit créée et comprenne :
  • l'élaboration de démarches pour les données probantes et l'éthique touchant ce type de médicaments;
  • l'identification de moyens pour aligner les processus décisionnels de la réglementation et du remboursement.

3.3 Liste nationale commune de médicaments

Objectif

Offrir aux Canadiennes et Canadiens un accès équitable et abordable à des médicaments sûrs, efficaces et rentables.

Contexte et raison d'être

L'accès équitable à des services de santé constitue une pierre d'assise fondamentale du système de santé canadien. Toutefois, il existe des contradictions et des inégalités dans la couverture des médicaments d'ordonnance dont bénéficient les Canadiennes et Canadiens un peu partout au pays.

Une démarche nationale de gestion des listes de médicaments couverts permettrait :

• de promouvoir un usage optimal des médicaments;
• de réduire les inégalités entre les régimes FPT en améliorant leur uniformité et en harmonisant les listes de médicaments FPT;
• d'améliorer l'efficacité sur le plan administratif; et
• de favoriser une prise de décision plus cohérente, fondée sur des données probantes (études de l'efficacité thérapeutique et de la rentabilité).

Le PCEM a démontré les avantages d'une démarche nationale concertée en matière de produits pharmaceutiques. Créé en 2003, le PCEM fournit de l'information et soutient les décisions en matière de couverture de médicaments en offrant les conseils d'experts et en formulant des recommandations d'inscription à la liste de médicaments fondées sur un examen de l'efficacité thérapeutique et de la rentabilité. En octobre 2005, les ministres de la Santé se sont entendus pour élargir le PCEM à tous les médicaments subventionnés et pour travailler à la création d'une liste nationale commune de médicaments qui permettrait un accès plus uniforme aux médicaments partout au pays.

Progrès et réalisations

À ce jour, le travail s'est concentré sur l'exploration de la faisabilité et des avantages d'élargir le PCEM à tous les médicaments. Les gouvernements ont convenu que ce travail se fera selon un ordre de priorité, en commençant par (1) les médicaments existants avec de nouvelles indications, (2) les médicaments d'oncologie, (3) l'examen des classes thérapeutiques, (4) les médicaments administrés dans les hôpitaux et (5) tous les autres médicaments. Dans le cadre de ces priorités, le travail à ce jour s'est concentré sur les composantes suivantes :

Pour l'élargissement du PCEM

• Une étude de faisabilité et une analyse de rentabilité ont révélé que les médicaments existants avec de nouvelles indications s'alignent étroitement avec les activités actuelles du PCEM. L'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), qui abrite le PCEM, semble bien positionnée pour procéder au travail que nécessitera l'élargissement du PCEM vers cette catégorie.

Pour la création d'un processus d'examen commun des médicaments d'oncologie

• Des études ont démontré que l'accès aux médicaments d'oncologie et le processus d'examen de ces médicaments en vertu des régimes publics d'assurance médicaments varient grandement au pays, tout comme les politiques provinciales et territoriales utilisées pour envisager la couverture des nouveaux médicaments contre le cancer.
• Les administrations se montrent fortement en faveur d'un processus d'examen structuré pour les nouveaux médicaments d'oncologie intraveineux ²¹ et pour une consultation supplémentaire des intervenants.

Analyse comparative des listes existantes en vue d'une liste commune de bénéfices

• Une analyse réalisée par le Système national d'information sur l'utilisation des médicaments prescrits (SNIUMP) a révélé que la majorité (environ 90 p. cent) des remboursements concernent un ensemble de médicaments de base qui sont admissibles dans tous les régimes. Toutefois, la comparabilité des listes de médicaments entre les administrations est nettement plus faible (de 55 à 60 p. cent).
• Cette comparaison peut être utile pour les démarches exploratoires d'une liste nationale commune de médicaments. Comme première étape, une liste commune des bénéfices pourrait être créée en utilisant la liste actuelle d'une des provinces ou en dressant une liste de catégories communes de médicaments.
• Aller de l'avant avec une liste nationale commune de médicaments est un processus complexe, qui nécessitera des analyses supplémentaires qui pourront alimenter la création d'une démarche nationale pour la gestion de liste de médicaments.

Prochaines étapes

La prochaine étape du travail devrait se concentrer sur les composantes suivantes, qui seront abordées dans l'ordre de priorité indiqué :

• élargir le PCEM à l'ACMTS aux médicaments existants avec nouvelles indications selon les méthodes décrites dans l'analyse de rentabilité;
• préparer un plan d'affaires pour le développement d'un processus commun d'examen des médicaments d'oncologie (mars 2007);
• poursuivre l'analyse comparative des listes de médicaments, en mettant l'accent sur l'alignement des approches politiques de ces listes, sans perdre de vue une éventuelle démarche commune de gestion des listes; et
• procéder à une analyse de l'expansion du processus du PCEM afin d'inclure un examen des classes thérapeutiques, en gardant aussi en tête la nécessité de fournir des conseils concernant les régimes publics d'assurance médicaments visant les classes de médicaments déjà évaluées.

Participation des intervenants

• Plusieurs groupes d'intervenants, y compris des représentants de l'industrie et des groupes de pression pour les patients, participeront aux prochaines étapes. La participation des intervenants commencera par des consultations sur un processus commun d'examen des médicaments d'oncologie.

3.4 Stratégies d'achat et de fixation des prix des médicaments

Objectif

Contribuer à la viabilité des régimes publics d'assurance médicaments afin que les Canadiennes et Canadiens puissent bénéficier d'un accès abordable et en temps opportun aux médicaments d'ordonnance, et ce, en : (1) atteignant la parité internationale des prix pour les médicaments non brevetés; (2) en élaborant des stratégies de fixation des prix et d'achat afin d'obtenir les meilleurs prix pour les médicaments d'ordonnance et les vaccins au Canada; et (3) en accélérant l'accès à des médicaments abordables pour les Canadiennes et Canadiens.

Contexte et raison d'être

Stratégies d'achat et de fixation des prix

Compte tenu de la nature complexe et fragmentée du marché canadien des produits pharmaceutiques, des arguments solides militent en faveur d'une démarche nationale concertée pour parvenir à réaliser le mandat concernant la fixation des prix et l'achat.

Le marché canadien des produits pharmaceutiques se distingue par ses multiples payeurs, de même que par ses mesures incitatives, ses priorités et ses intérêts en compétition. Cette fragmentation profite à l'industrie pharmaceutique, qui utilise la structure actuelle du marché pour générer une concurrence entre les administrations pour l'accès à un médicament et pour l'obtention de produits à ajouter à leur liste de médicaments. Ce marché fragmenté permet aussi la maximisation des marges de profit, ce qui ne pourrait pas se réaliser dans un marché unique et unifié. À ce jour, il n'y a eu que très peu de coordination entre les divers programmes d'assurance médicaments FPT en ce qui a trait aux stratégies d'achat et de fixation des prix, et ce manque de collaboration signifie que les programmes publics sous-utilisent peut-être un pouvoir d'achat considérable et permettent à l'industrie d'exiger des prix élevés.

Le CEPMB surveille et fait rapport sur les prix des médicaments brevetés et s'assure que les prix de ces médicaments brevetés canadiens ne sont pas excessifs. Les prix dans le secteur des médicaments non brevetés ne sont pas régis par de tels règlements. Une étude sur le prix des médicaments non brevetés menée en 2002 par les administrations FPT et le CEPMB a permis de constater que les prix canadiens des médicaments non brevetés sont de 21 à 51 p. cent plus élevés que les prix médians internationaux ²². Le CEPMB surveille maintenant et fait rapport tous les trimestres sur les prix des médicaments d'ordonnance non brevetés. Le premier de ses rapports a été déposé le 4 juillet 2006. Selon les données de ce rapport, le CEPMB estime que, si les prix canadiens n'avaient pas dépassé les prix médians internationaux, les dépenses du Canada pour des médicaments d'ordonnance non brevetés²³ en 2005 auraient pu être réduites de 32,5 p. cent, soit de 1,47 milliard $ ²⁴.

Même si la parité avec les prix internationaux constitue un objectif important, une analyse du marché canadien semble indiquer que des économies supplémentaires sont possibles. S'attaquer aux pratiques touchant les réductions de prix (lorsque les manufacturiers utilisent des sommes d'argent ou d'autres incitatifs pour influencer les décisions d'achat des pharmacies) pourrait aider à parvenir à de « meilleurs » prix pour les médicaments d'ordonnance pour les Canadiennes et Canadiens. Des estimations modérées évaluent ces réductions en moyenne à 40 p. cent pour les médicaments génériques; mais ces rabais ne sont toutefois par transférés aux consommateurs ou aux deniers publics, ce qui vient renforcer l'argument en faveur d'une plus grande transparence dans ce domaine²⁵.

Une stratégie nationale d'achat et de fixation des prix pourrait être mise en place à l'aide de deux grandes démarches; une réglementation ou une législation nationale, et une démarche concertée de gestion commerciale.

• Les gouvernements PT disposent du pouvoir de réglementer les prix des médicaments non brevetés en vertu du paragraphe 91 (13) de la Loi constitutionnelle de 1867. Ce pouvoir pourrait être exercé individuellement, collectivement ou par délégation. Une démarche réglementaire/ législative devrait nécessiter que chaque administration promulgue ou amende la loi touchant les prix des produits pharmaceutiques non brevetés, puis délègue son pouvoir à une entité administrative fédérale. Il s'agirait là d'un processus long et laborieux, notamment parce que l'Ontario et le Québec disposent présentement de lois explicites sur le prix des médicaments.
• Une démarche de gestion commerciale permettrait aux administrations FPT d'agir de façon concertée en ce qui concerne la fixation des prix et l'achat des médicaments. Les gouvernements et les autres payeurs potentiels pourraient, avec l'industrie, négocier des prix et discuter de règles de conduite visant la transparence de la chaîne d'approvision-nement. De telles règles s'attaqueraient aux préoccupations actuelles concernant les pratiques de mise en marché et les réductions.

Indications élargies des médicaments brevetés

L'évaluation des prix de lancement des médicaments brevetés par le CEPMB (c.-à-d. le prix de lancement maximal et non excessif) s'effectue à partir d'indications ou d'usages approuvés du médicament au moment de son examen initial. Même si un médicament peut être approuvé plus tard pour d'autres indications caractérisées par des prix plus bas, le CEPMB manque présentement de mécanismes dans ses lignes directrices touchant les prix excessifs pour réévaluer les prix d'un tel produit le cas échéant.

Accélérer l'accès aux médicaments non brevetés

Puisque les médicaments non brevetés sont généralement moins coûteux que les médicaments brevetés, les premiers ministres, dans leur Accord sur la santé de septembre 2004, reconnaissent le besoin « d'accélérer l'accès aux médicaments non brevetés ».

Les gouvernements reconnaissent le rôle crucial de l'industrie pharmaceutique dans l'élaboration de médicaments de pointe et que la protection de la propriété intellectuelle est essentielle pour favoriser et soutenir l'innovation.

Recommandations Le Groupe de travail ministériel recommande : - Que l'on poursuive une démarche de gestion commerciale non réglementée pour la fixation des prix, en donnant la priorité aux médicaments non brevetés; et - Que des démarches réglementaires continuent d'être envisagées.

Les amendements actuels proposés au Règlement sur les médicaments brevetés (avis de conformité) et le Règlement sur les aliments et drogues (protection des données) indiquent qu'Industrie Canada et Santé Canada reconnaissent de la même façon l'importance de faire l'équilibre entre l'application des brevets et une entrée sur le marché au moment opportun des médicaments génériques.

Progrès et réalisations

À ce jour, les activités se sont concentrées sur l'atteinte de prix plus concurrentiels pour les médicaments non brevetés (de sources unique et multiple), en se concentrant sur l'élaboration d'options stratégiques pour la création d'une structure nationale complète d'achat et de fixation des prix.

Les grandes lignes de ces actions sont les suivantes :

• Approuvé par les ministres de la Santé en octobre 2005, le CEPMB a commencé la surveillance des prix des médicaments d'ordonnance non brevetés. Le premier rapport trimestriel du Conseil traite surtout des tendances et des structures du marché des médicaments d'ordonnance non brevetés en plus d'une comparaison entre les prix canadiens et internationaux pour ces produits.
• Des discussions avec l'industrie des médicaments génériques ont inspiré l'élaboration d'options pour en arriver à des prix plus concurrentiels pour les médicaments non brevetés, y compris des démarches pour s'attaquer aux réductions de prix et aux questions de conduite sur le marché à l'intérieur de la chaîne d'approvisionnement des médicaments non brevetés.

Prochaines étapes

La prochaine étape du travail pour l'élaboration de stratégies d'achat et de fixation des prix devrait mettre l'accent sur :

• le développement d'une analyse de rentabilité et d'un plan de mise en oeuvre d'une démarche de gestion commerciale non réglementée pour les prix des médicaments non brevetés;
• un examen plus approfondi des bénéfices supplémentaires (particulièrement pour les payeurs privés) d'une démarche législative/ réglementaire et l'examen de toute avenue pour sa mise en oeuvre;
• une étude des constatations du premier rapport du CEPMB sur les prix des médicaments non brevetés et une évaluation des incidences des stratégies de fixation des prix;
• la surveillance des répercussions des nouvelles lois sur les médicaments d'ordannance en Ontario et au Québec;
• la surveillance et l'évaluation des progrès et la formulation de remarques, selon les besoins, concernant d'éventuels amendements au système canadien de brevets en vue d'aligner l'objectif de la SNPP et d'accélérer l'accès aux médicaments non brevetés; et
• procéder à l'élaboration d'un document de politiques qui définira les enjeux liés aux indications élargies des médicaments brevetés dans le cadre réglementaire actuel et qui énumérera et évaluera les solutions de rechange en matières de politiques et de réglements. Ce document comprendrait une démarche potentiel pour améliorer le système de brevet au Canada.

Participation des intervenants

• des consultations pourraient être entreprises auprès des intervenants primaires et secondaires. Le groupe des intervenants primaires pourrait inclure le gouvernement et l'industrie; les consultations avec le(s) groupe(s) secondaire(s) consisteraient principalement en des séances de diffusion de l'information visant à les tenir informés des dernières nouveautés.

3.5 Innocuité et efficacité des médicaments dans le monde réel

Objectif

Créer un système plus solide pour la collecte, l'interprétation et l'application des renseignements touchant l'innocuité et l'efficacité des médicaments au Canada.

Contexte et raison d'être

Les médicaments approuvés par Santé Canada doivent subir une série de tests cliniques rigoureux avant d'être mis en vente. Toutefois, les résultats fondés uniquement sur des essais cliniques contrôlés réalisés auprès de groupes de patients rigoureusement choisis ne sont pas suffisants pour présumer de l'innocuité et de l'efficacité d'un médicament « dans le monde réel » (où ils sont utilisés par différents groupes de la population à des doses variables et pour de longues périodes). Le modèle de risques et de bienfaits d'un médicament change également au fil du temps, alors que son usage thérapeutique évolue.

Comme on a pu le voir lors des événements récents impliquant les inhibiteurs de la COX-2 (« Vioxx » et « Bextra »), le rendement d'un médicament ne peut être entièrement évalué qu'à partir de son utilisation dans le monde réel et lorsqu'il peut être comparé à d'autres produits. Présentement, les faits probants résultant d'une utilisation dans le monde réel et les conclusions auxquelles ces faits permettent d'en arriver sont extrêmement limités, et lorsqu'ils sont accessibles, ils ne sont pas coordonnés ni reliés de façon systématique. De même, ces activités n'ont pas tendance à prendre en compte le point de vue des patients, et les commentaires des fournisseurs de soins se limitent en général à des groupes d'experts relativement restreints.

Cette lacune dans l'information fait obstacle à une prise de décision efficace, fondée sur les données probantes, pour toutes les personnes concernés par la réglementation, la prescription, l'utilisation et la couverture des médicaments. Cette lacune est particulièrement criante pour les produits qui reçoivent un avis de conformité avec conditions²⁶, et pour lesquels une preuve de bénéfices sur le plan clinique est considérée comme prometteuse, sans être définitive.

S'attaquer aux questions d'innocuité et d'efficacité, tout en respectant les responsabilités du gouvernement fédéral en matière de réglementation dans ce secteur, exige la contribution de nombreux joueurs et suggère la nécessité d'une surveillance et d'une planification à l'échelle nationale concernant la génération et l'usage des preuves d'innocuité et d'efficacité.

Une démarche nationale cohérente pourrait aider à une utilisation la plus efficace possible des ressources humaines et financières du Canada dans ce domaine. Un système visant à favoriser une plus grande surveillance des médicaments et des classes de médicaments en fonction de leur impact sur les résultats pour la santé et sur le système public de santé du Canada serait aussi nécessaire.

Progrès et réalisations

Le travail accompli à ce jour pour l'amélioration de la surveillance des médicaments et pour le renforcement des mécanismes d'intégration de données probantes provenant du monde réel s'est concentré sur :

• la mise en place du vaste soutien nécessaire en vue de mettre en oeuvre un modèle de responsabilité partagée; et
• l'élaboration d'un ensemble de stratégies interdépendantes qui pourront conduire à un système renforcé pour l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité thérapeutique des médicaments, lequel viendra appuyer les besoins des patients, des fournisseurs de soins de santé et les responsabilités des gouvernements.

En septembre 2005, la SNPP a organisé une réunion de travail en vue d'obtenir l'opinion des intervenants sur le renforcement de l'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité des médicaments. Cette réunion a rassemblé plus de 100 participants représentant l'industrie, les régimes publics et privés d'assurance médicaments, les organismes de contrôle, les chercheurs, les fournisseurs de soins de santé et les patients. La réunion et le dialogue qui a suivi ont servi de base à l'élaboration des quatre stratégies interdépendantes suivantes :

1. Soutenir la concertation et l'établissement de priorités - Par l'intermédiaire d'un organisme national de surveillance, regroupant des intervenants clés et toutes les administrations, avec pour mandat de planifier, de mettre en place des priorités, de coordonner et d'établir un budget en réponse aux questions d'innocuité et d'efficacité dans le monde réel, tout en respectant les responsabilités du gouvernement fédéral en matière de réglementation pour l'innocuité des produits après leur arrivée sur le marché.
2. Renforcer les capacités existantes - Par la création d'un réseau de
   « centres d'excellence » en recherche pharmaceutique, d'équipes basées dans les hôpitaux et de centres régionaux des effets indésirables améliorés afin d'offrir une solide éducation et des services sur le terrain pour les fournisseurs de soins locaux et les patients.
3. Assurer une participation « de première ligne » et créer de nouvelles possibilités - À l'aide d'une participation active des équipes de soins de santé primaires et des équipes des centres hospitaliers, créer des programmes éducatifs visant à accroître la connaissance des médicaments et de démarches variées (p. ex., le dossier médical électronique) pour aider à la création de données par les patients et les fournisseurs de soins.
4. Assurer des normes claires et la transparence des données probantes - En consolidant les liens entre les décideurs, les structures et les processus des organismes de contrôle et ceux du système de santé; en favorisant le dialogue et l'élaboration de lignes directrices sur les degrés et les normes visant les données probantes; en rendant publiques ces données et l'interprétation qu'en font les experts en prise de décision des organismes de contrôle et du système de santé.

Un document de travail a été préparé en vue de fournir les détails des actions propres à chaque stratégie. À l'avenir, ce document pourrait servir de base de consultation avec les intervenants.

À ce jour, le travail s'est surtout concentré sur les stratégies 1 et 2 :

• Les fonctionnaires travaillent de concert avec une coalition de chercheurs et avec les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) à la préparation d'un plan d'affaires pour la création d'un réseau de recherche pharmaceutique et d'une structure de gouvernance. D'autres intervenants clés devraient amorcer leur participation à l'automne 2006.
• Afin de s'assurer que le réseau proposé puisse générer les résultats prévus suffisamment tôt dans son mandat, un ensemble de priorités touchant la surveillance ont été identifiées au cours d'un atelier sur invitation des intervenants convoqués à cette fin :

1. l'innocuité et l'efficacité à long terme des glitazones pour le traitement du diabète, comparativement à la metformine, du glyburide et de l'insuline;
2. l'innocuité et l'efficacité des nouveaux antipsychotiques pour le traitement de la schizophrénie et de la démence;
3. l'innocuité et l'efficacité de divers médicaments pour le traitement de la maladie d'Alzheimer;
4. l'efficacité des nouveaux médicaments pour le cancer; et
5. l'innocuité et l'efficacité à long terme des produits biologiques utilisés pour le traitement de l'arthrite rhumatoïde et de la maladie de Crohn.

Prochaine étapes

Les principaux projets de la prochaine phase du travail pourraient inclure :

• la finalisation d'un plan d'affaires pour le réseau de recherche pharmaceutique et la structure de gouvernance, le tout dans le respect des responsabilités du gouvernement fédéral en la matière;
• la participation des intervenants pour les quatre stratégies interdépendantes, y compris le réseau de recherche pharmaceutique et la structure de gouvernance, de même que les priorités proposées en matière de surveillance précoce et de recherche; et
• l'utilisation d'un document de travail livrant les grandes lignes de l'ensemble des questions touchant l'innocuité et l'efficacité, y compris les questions liées aux marqueurs de substitution et aux biomarqueurs dans le contexte des activités de participation des intervenants.

Participation des intervenants

• La participation des intervenants dans les quatre stratégies interdépendantes et dans les options pour un réseau de recherche et un organisme de surveillance est prévue pour l'automne 2006.